Stamcellebehandling (HSCT) ved MS

Autolog hematopoietisk stamcellebehandling (HSCT) er en potent behandlingsform som kan ha god effekt ved aktiv MS sykdom i tidlig fase1-2. Ukontrollerte observasjonsstudier indikerer at behandlingen kan stoppe sykdomsaktiviteten helt i 4-5 år hos 50-80%34, en høyerer effekt en det som er rapportert ved andre behandlinger. Mortaliteten som var 3,6% i studier før 2005 har falt til 0,3% siden 20054. Følgende forhold ser ut til å være assosiert med best utkomme: ung alder, aktiv RRMS, lav EDSS skår (oppegående), og få tidligere immunmodulerende medikamenter3. Dokumentasjonen er imidlertid begrenset, behandlingen er derfor å anse som eksperimentell og er kun aktuell når andre godkjente behandlingsformer ikke har effekt eller av andre grunner ikke kan brukes. 

En randomisert kontrollert studie for sammenlikning av HSCT og Alemtuzumab (RAM MS) ledet av Kompetasetjenestens for MS er under oppstart (2017-18)

I påvente av mer dokumentasjon er det et behandlingstilbud ved Haukeland sykehus i Bergen i regi av Kompetasetjenestens for MS for utvalgte pasienter:

Les mer mer om dokumentasjon, indikasjoner, forslag til retninglinjer og praktisk gjennomføring ved HSCT.

Indikasjoner per 2014: Sikker RRMS med dokumentert alvorlige funksjonsutfall ved flere attakker, samt

  1. Attakker under behandling med immunmodulerende medikamenter etter gjeldende retningslinjer: ≥2 attakker siste år.
  2. Tydelig bedring ved attakkbehandling av minst ett tidligere attakk de siste 6 måneder.
  3. EDSS under eller lik 6.5 (hvis ikke pågående attakk ved henvisningen).
  4. Sykdomsvarighet under 6 år fra diagnosetidspunkt, og alder under 45. Dette vil være et relativt kriterium, som må vektes opp mot dokumentert grad av inflammatorisk sykdomsaktivitet under immunmodulerende behandling siste år.
  5. Inflammatorisk sykdomsaktivitet ved MR-undersøkelse: Kontrastladende lesjon og/eller nye T2-lesjoner ved 2 påfølgende MR-undersøkelser siste år.

Link til pasientinformasjon om HSCT

 

Kilder

Referanser

  1. Burman J1, Iacobaeus E2, Svenningsson A3, Lycke J4, Gunnarsson M5, Nilsson P6, Vrethem M7, Fredrikson S8, Martin C9, Sandstedt A10, Uggla B11, Lenhoff S12, Johansson JE13, Isaksson C14, Hägglund H15, Carlson K15, Fagius J1.. Autologous haematopoietic stem cell transplantation for aggressive multiple sclerosis: the Swedish experience. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2014; Oct;85(10): 1116-21. pmid:24554104 PubMed
  2. Radaelli M1, Merlini A, Greco R, Sangalli F, Comi G, Ciceri F, Martino G.. Autologous bone marrow transplantation for the treatment of multiple sclerosis. Curr Neurol Neurosci Rep. 2014. pmid:25037718 PubMed
  3. Muraro PA, Pasquini M, Atkins HL, Bowen JD, Farge D, Fassas A, Freedman MS, Georges GE, Gualandi F, Hamerschlak N, Havrdova E, Kimiskidis VK, Kozak T, Mancardi GL, Massacesi L, Moraes DA, Nash RA, Pavletic S, Ouyang J, Rovira M, Saiz A, Simoes B, Trnený M, Zhu L, Badoglio M, Zhong X, Sormani MP, Saccardi R; . Long-term Outcomes After Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Multiple Sclerosis.. JAMA Neurol. 2018. pmid:28241268 PubMed
  4. Muraro PA, Martin R, Mancardi GL, Nicholas R, Sormani MP, Saccardi R.. Autologous haematopoietic stem cell transplantation for treatment of multiple sclerosis.. Nat Rev Neurol 2017. pmid:28621766 PubMed

På grunn av kunnskapsendring, manglende konsensus blant faglige autoriteter, individuelle forhold i hver enkelt konsultasjon og mulighet for menneskelig feil, kan NHI ikke garantere at alle opplysninger i NEL er korrekte og fullstendige i alle henseender.